Vorig jaar schreef ik een artikel over de doorbraak van gentherapie voor het Nederlands Dagblad. De techniek was zo’n veertig jaar ‘veelbelovend’, maar er waren eindelijk enkele behandelingen goedgekeurd. Daar hangt wel een heel stevig prijskaartje aan, tot wel drie miljoen per patiënt.
Nu is er een analyse over gentherapie van het Rathenau Instituut (RI). De onderzoekers stellen een aantal vragen bij deze behandelmethode. Zo zijn de kosten hoog, maar is de bewijslast voor de effectiviteit van de behandeling niet heel hoog. Er is bijvoorbeeld weinig inzicht in de werkzaamheid en risico’s op lange termijn.
(Artikel gaat verder onder de illustratie)
Verder heeft de overheid flink ingezet op stimulering van medische innovaties in Nederland, waaronder gentherapie, maar vanuit het ministerie van Economische zaken stuur men vooral op exportkansen en het verdienvermogen. Het ministerie VWS ziet innovaties vooral als een manier om de zorg te verbeteren en betaalbaar te houden. Het rendement op de investeringen is echter twijfelachtig, concludeert het RI.
Ondoorzichtig
Het instituut doet een oproep om snel te komen met een oplossing voor de torenhoge prijs van gentherapieën. Maar het wijst er ook op dat het al heel lang beleid is van VWS om de prijs van geneesmiddelen omlaag te brengen – en dat dit tot op heden niet echt gelukt is. Optrekken met Europese collega’s lijkt de beste kans op succes te bieden.
De opbouw van het bedrag dat voor gentherapieën wordt gevraagd is ook ondoorzichtig. Zo is bij veel behandelingen het eerste zware werk gedaan door universitaire onderzoeksgroepen, dus met gemeenschapsgeld. En het veelgehoorde argument dat farmaceutische bedrijven winst nodig hebben om nieuwe behandelingen te ontwikkelen lijkt niet heel sterk, aangezien een zeer groot deel van de winst naar de aandeelhouders gaat.
Ten slotte merkt het Rathenau Instituut op dat voor het ontwikkelen van gentherapie in Nederland proefpersonen zijn. Die lopen een flink risico, terwijl de kans dat ze er baat bij hebben vrij klein is. Ook leveren veel trials maar weinig nieuwe, waardevolle kennis op. Daarom zou de overheid meer moeite moeten doen om de positie van proefpersonen te versterken.
Download het rapport ‘De genen waar het om gaat’.
