Afgelopen week was een nieuwe behandeling voor angio-oedeem in het nieuws (Zie bijvoorbeeld bij de NOS). Bij deze erfelijke ziekte ontstaan er zwellingen in het lichaam, die erg pijnlijk kunnen zijn en zelfs dodelijk, als dit de luchtwegen betreft. Er zijn medicijnen die de zwellingen verminderen, maar patiënten kunnen alsnog een aantal aanvallen per maand krijgen.
Bij de nieuwe behandeling wordt een gen in de lever uitgeschakeld met de ‘genetische schaar’ Crispr-cas. Daardoor maakt de lever niet langer het enzym kallikreïne aan. Dit enzym activeert weer een ander eiwit dat belangrijk is bij het ontstaan van de zwellingen. Deze behandeling is éénmalig, experimenten bij proefdieren laten zien dat wanneer levercellen met een kapot geknipt kallikreïne-gen zich delen, de dochtercellen ook het defecte gen meekrijgen.
Observatieperiode
Patiënten en artsen zijn razend enthousiast, omdat de nieuwe behandeling het aantal aanvallen met pakweg 95 procent verminderd. De behandeling heeft ook nauwelijks bijwerkingen en bovendien hoeven de patiënten geen medicijnen meer te slikken. Ook zijn er meer ziekten die vermoedelijk op deze manier zijn aan te pakken.
Maar er zijn nog wel een paar zaken die moeten worden uitgezocht voordat de behandeling echt in gebruik kan worden genomen. Allereerst: er zijn pas tien patiënten met angio-oedeem behandeld. De volgende stap is daarom om de behandeling in een grotere groep te testen. Ook zijn de eerste patiënten maximaal twee jaar gevolgd – een langere observatieperiode is nodig om te bepalen of de behandeling inderdaad éénmalig kan zijn.
Gespreide betaling
Daarnaast is er nog een factor: de prijs. Zoals ik eerder meldde kan dit soort gentherapie zomaar een miljoen per infuus kosten. Dus, mag het veel kosten en hoe is dat bedrag op te hoesten door de verzekering? Zeker omdat er ook een andere behandeling wordt getest, waarbij echter maandelijkse injecties nodig zijn.
De behandeling van angio-oedeem zou een mooie casus zijn om een ‘gespreide betaling’ van gentherapie te testen. Die manier is wel voorgesteld om de hoge kosten beheersbaar te maken. Het werkt zo: de verzekering betaalt een deel van de totale kosten bij de behandeling, en betaalt vervolgens na – zeg – iedere vijf jaar weer een deel, mits de behandeling dan nog steeds werkt, tot een bepaald maximum.
Als de behandeling inderdaad levenslang werkt krijgt het farmaceutisch bedrijf een reële prijs, en de verzekering kan de kosten wegstrepen tegen de besparing op de behandelkosten die dezelfde patiënt anders had gedeclareerd. Wanneer de behandeling toch op termijn niet zo effectief meer is, vervalt de vergoeding. Daarmee wordt het risico enigszins gedeeld tussen de partijen. Zeker wanneer de behandelmethode die nu zo succesvol is voor angio-oedeem ook bij andere ziekten wordt ingezet, kan dit een goede manier zijn om de zorg betaalbaar te houden.
Het wetenschappelijke artikel over de nieuwe behandeling is te lezen in het New England Journal of Medicine.
